VirOCol, il virus che sconfigge il colesterolo
Dire addio al colesterolo alto con una sola iniezione nella vita grazie alla nuova terapia genica VirOCol, sviluppata al CEINGE dal gruppo coordinato dal Prof. Lucio Pastore. I primi test sui topi sono positivi e fanno sperare che entro alcuni anni possa partire anche la sperimentazione sull'uomo.
L’obiettivo è quello di creare un farmaco innovativo in grado di ridurre i livelli di colesterolo nei pazienti affetti da ipercolesterolemia familiare, mediante una singola somministrazione. I ricercatori hanno utilizzato un virus comune, reso del tutto innocuo, e lo hanno sfruttato come “navetta” per trasportare un gene chimerico, appositamente costruito in laboratorio, che permette la produzione di una proteina capace di rimuovere il colesterolo LDL circolante, il cosiddetto colesterolo “cattivo”. Il virus-navetta viene iniettato per via intramuscolare e sfrutta proprio il muscolo come “bioreattore” per produrre grandi quantità della proteina terapeutica, che, entrata in circolo, cattura il colesterolo e lo porta nelle cellule per lo smaltimento. L'effetto è prolungato nel tempo perché il virus rimane invisibile al sistema immunitario e può continuare ad agire indisturbato.
I primi test condotti sui topi con colesterolo alto per un'alterazione genetica (come nelle persone con ipercolesterolemia familiare) dimostrano che la terapia genica abbassa in maniera duratura il colesterolo totale ed il colesterolo LDL, riducendo i danni aterosclerotici. Se ulteriori studi nei modelli animali confermeranno questi dati si potrà partire con la sperimentazione sull'uomo entro pochi anni.
Risultato vincitore dell’edizione 2018 del BioInItaly Roadshow, VirOCol è un progetto nato dall’idea e dal lavoro di due ricercatrici (Eleonora Leggiero e Lorella Tripodi) che operano nel CEINGE-Biotecnologie avanzate, con il supporto del project manager Daniele Siniscalco e sotto la guida di Lucio Pastore, Principal Investigator CEINGE e professore ordinario di Biochimica clinica della Federico II.
«Abbiamo depositato il brevetto di VirOCol – spiega Eleonora Leggiero – e abbiamo in questi giorni pubblicato i risultati delle ricerche condotte fino ad oggi sulla prestigiosa rivista scientifica internazionale Gene Therapy».
Dal Roadshow 2018 ad oggi, VirOCol ha vissuto esperienze internazionali, ha incontrato investitori, ha depositato il brevetto e mira a diventare un farmaco.
Il lavoro su Gene Therapy
Nei laboratori del CEINGE, anche grazie a strumentazioni di ultima generazione, i ricercatori hanno creato un virus geneticamente modificato e una proteina chimerica (in parte costituita del recettore LDL, che manca nei soggetti affetti da ipercolesterolemia familiare) e lo hanno somministrato ad un modello murino di ipercolesterolemia familiare. «Il virus è riuscito a “trasportare” la proteina – chiarisce il prof. Pastore - ed ha ridotto i livelli di colesterolo nei topi trattati dopo una singola somministrazione per endovena. VirOCol in futuro diventerà un farmaco somministrato con una iniezione intramuscolare una tantum. Le nostre ricerche dunque vanno avanti».
L’esperienza nel mondo delle startup
Dopo il Boot Camp di Milano, durante il quale i ricercatori hanno avuto la possibilità di imparare a scrivere un business plan con due coach americani, VirOCol è stato presentato al Deal Up di Milano e all’Arena Meeting, ad investitori internazionali, anche giapponesi.
VirOCol ha vinto il premio della Start Cup Campania, classificandosi al secondo posto e il Premio Internazionale Innovazione.